In Toscana Telethon finanzia la ricerca di Maria Marchese anche vincitrice del Telethon Carrier Award Sono stati selezionati i vincitori del bando di concorso 2020 promosso da Fondazione Telethon per …
Secondo i dati intermedi di uno studio clinico di fase 1/2, due anni dopo il trattamento, la terapia genica sperimentale AT-GTX-501 ha stabilizzato la funzione motoria e del linguaggio nei …
La malattia CLN8 è una forma rara di Ceroidolipofuscinosi neuronale causata da mutazioni bialleliche nel gene CLN8, che codifica per una proteina del reticolo endoplasmatico transmembrana coinvolta nel traffico di …
Fare scienza di testa ma guidare l’azione con il cuore: intervista a Filippo M. Santorelli Filippo Maria Santorelli è Direttore dell’Unità Operativa Complessa di Medicina Molecolare, Neurogenetica e Malattie Neuromuscolari presso l’IRCCS …
Ci sono più di 30 trilioni di cellule del corpo umano, ciascuna delle quali è un mondo in miniatura – quasi ogni cellula è in grado di generare energia dai …
Pietro è mio fratello, ha 7 anni. Quando è nato ha portato gioia in ogni angolo della casa, con la sua estrema voglia di conoscere il mondo e le cose …
Abeona Therapeutics annuncia l’approvazione della FDA di una applicazione per la ricerca di nuovi farmaci per ABO-202 – Terapia genica nella malattia CLN1 NEW YORK e CLEVELAND, 21 maggio 2019 …
Parte dalla Toscana lo studio clinico con il trealosio La molecola è già usata come integratore per la protezione cellulare. Lo studio, della durata di 6 mesi, sarà guidato dal …