Lione, 9 settembre 2021 – Theranexus, azienda biofarmaceutica innovativa nel trattamento delle malattie neurologiche, e la Beyond Batten Disease Foundation (BBDF), annunciano la ricezione dell’approvazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) dell’Investigational New Drug (IND) per l’inizio di un Sperimentazione clinica di fase I/II del loro farmaco candidato BBDF 101 per la malattia giovanile di Batten CLN3, una malattia genetica rara e fatale.
“Con l’approvazione IND della FDA per BBDF 101, abbiamo raggiunto una pietra miliare significativa nel piano di sviluppo normativo del farmaco. Questa approvazione ci consentirà di avviare lo sviluppo clinico di BBDF 101 nella malattia di Batten, per la quale attualmente non esiste alcun trattamento. Il nostro obiettivo è poter fornire questo trattamento ai pazienti affetti dalla malattia di Batten il prima possibile”, spiega Franck Mouthon, CEO di Theranexus.
Alla fine del 2019, Theranexus e BBDF hanno firmato un accordo di licenza globale esclusivo per lo sviluppo e l’uso commerciale del farmaco candidato BBDF 101 per la malattia di Batten da parte dell’azienda. BBDF 101, che ha ricevuto la designazione di orfano in Europa e negli Stati Uniti, è un farmaco candidato che combina trealosio e miglustat, due principi attivi ciascuno con la propria attività specifica di interesse per la malattia.
Il programma clinico inizierà con la Fase I/II entro la fine del 2021. Ciò comporterà l’arruolamento di un gruppo iniziale di adolescenti/adulti di 6 pazienti a cui verrà somministrato il farmaco BBDF 101 come osservazione della dose, con tollerabilità e farmacocinetica del trealosio, miglustat e una combinazione di trealosio/miglustat stabilita in 4,5 mesi. La fase iniziale dello studio sarà seguita da una fase di mantenimento che valuterà la tolleranza e l’efficacia nei pazienti per un periodo fino a due anni durante i quali continueranno a essere somministrati BBDF 101 e ad essere seguiti per la sicurezza.
La Fase III inizierà dopo le misurazioni della farmacocinetica e della tollerabilità nella Fase I/II e la consultazione con la FDA. Un gruppo pediatrico di 30 pazienti sarà arruolato nello studio e sarà sottoposta a misurazioni regolari per valutare la progressione della malattia. L’obiettivo sarà quello di confrontare lo sviluppo di vari sintomi in questi pazienti, come valutato sull’UBDRS (vista, cognizione, sintomi motori, ecc.), con la progressione naturale della malattia documentata sulla base di gruppi di pazienti già seguiti, per un periodo di due anni. Lo studio di Fase III sarà avviato nel 2022.
I principali centri di indagine per la sperimentazione saranno il Texas Children’s Hospital (TCH) di Houston, che è il quarto ospedale pediatrico più grande degli Stati Uniti, il National Institutes of Health (NIH – Bethesda, Maryland) e l’Università di Rochester Batten Centro (URBC), New York. Queste istituzioni sono i principali centri di riferimento per la malattia di Batten negli Stati Uniti. L’URBC e l’NIH hanno già definito i gruppi di pazienti affetti dalla malattia di Batten per stabilire la storia naturale della malattia.
“Questa approvazione offre un’enorme speranza a tutti i pazienti – bambini, adolescenti e adulti – affetti dalla malattia di Batten e alle loro famiglie per i quali attualmente non esiste alcuna soluzione medica. Siamo incredibilmente grati per il sostegno delle famiglie di Batten e delle nostre comunità nel rendere questo importante traguardo una realtà”, conclude Craig Benson, cofondatore e presidente del consiglio di amministrazione di BBDF
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