Da anni la A-NCL finanzia il Database sulle Ceroidolipofuscinosi; dal 2024 è diventato un Registro Nazionale completo che servirà, oltre che per conoscere e aiutare nel percorso terapeutico i bambini affetti dalla malattia, a comprendere i meccanismi delle NCL utile per la ricerca di possibili cure.
Nel video la Dr.ssa Stefania Della Vecchia – Neuropsichiatra Infantile e ricercatrice presso IRCCS
– Fondazione Stella Maris, Pisa – spiega le caratteristiche e lo scopo di questo importante Registro del quale se ne sta occupando. A seguire informa sui risultati ottenuti dal Trial di 12 mesi con somministrazione di Trealosio.
