4° CONVEGNO NAZIONALE A-NCL
Roma, 19 ottobre 2024 Si è tenuto a Roma il 4° Convegno Nazionale di A-NCL, Associazione Nazionale Ceroidolipofuscinosi, che ha registrato un’importante partecipazione di famiglie, pazienti, medici e ricercatori da …
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4° CONVEGNO NAZIONALE A-NCL
Si terrà a Roma il 19 ottobre 2024 presso l’Occidental Aran Park Hotel il 4° CONVEGNO NAZIONALE SULLE CEROIDOLIPOFUSCINOSI NEURONALI Le iscrizioni dovranno pervenire entro il 30 settembre 2024 inviando …
CHIARA E BILLY – Quanto è utile un cane per una malattia neurodegenerativa.
Mia figlia si chiama Chiara, ha 43 anni ed è affetta da Ceroidolipofuscinosi. I primi sintomi sono comparsi a 20 anni, ora non riesce più ad esprimersi, il suo vocabolario …
L’Associazione Nazionale Ceroidolipofuscinosi finanzierà il progetto della ricercatrice dr.ssa Maria Marchese sulla CLN8, vincitrice del bando “Speed Seed Grant 2023” di Fondazione Telethon
COMUNICATO STAMPA Attraverso questa iniziativa Fondazione Telethon offre alle Associazioni di pazienti con malattie genetiche rare un aiuto a investire in modo mirato i propri fondi, lanciando il bando, creando …
Relazione Kick-off meeting Spring Seed Grant 2023 della ricercatrice Maria Marchese dell’IRCCS Fondazione Stella Maris di Pisa
Le Ceroidolipofuscinosi neuronali (NCL) sono malattie rare e fatali, con poche opzioni terapeutiche disponibili, che colpiscono bambini ed adulti. Utilizzeremo zebrafish poiché è un modello in vivo semplice, economico, e …
A-NCL FINANZIA UN PROGETTO DI RICERCA SULLE CEROIDOLIPOFUSCINOSI
Con grande entusiasmo vi comunichiamo che finanzieremo la ricerca della dr.ssa Maria Marchese che ha partecipato e vinto il bando “Seed Grant” di Fondazione Telethon edizione primavera 2023, al quale …
Buoni i primi risultati del trial con Miglustat su pazienti affetti da CLN 3
Visti i buoni risultati della fase 1/2 del Trial Batten-1 su pazienti con CLN3, La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato la progettazione di uno studio …
Un nuovo Trial di terapia genica alla retina per la perdita della vista in bambini affetti da CLN2
Regenxbio testerà RGX-381, la sua terapia genica sperimentale per i problemi agli occhi associati alla malattia Ceroidolipofuscinosi neuronale di tipo 2 (CLN2), in uno studio clinico di fase 1/2 che …
L’impegno e l’amore di Mirco, papà di Matteo
«È stato un fulmine a ciel sereno», così Mirco definisce l’ingresso della malattia di Batten nella vita della sua famiglia. Suo figlio Matteo, che oggi ha 19 anni, convive con …