Terapia Genica per la Malattia di Batten CLN3

Comunicato stampa del 3.1.2019 Amicus Therapeutics annuncia uno studio di fase 1/2 sulla terapia genica per la malattia di Batten CLN 3. Terapia Genica in fase clinica presso Nationwide Children’s …

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Francesco e Pasquale

Francesco ha 21 anni e frequenta il secondo anno della facoltà di Giurisprudenza all’Università “Sapienza” di Roma. È andato a vivere nella capitale, lasciando la sua famiglia e il suo …

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Marco e Francesco

Marco e Francesco sono due fratellini affetti da Ceroidolipofuscinosi cln 7, hanno due sorelle più grandi fortunatamente sane.

La loro era una bella e felice famiglia fino a quando arriva la diagnosi della malattia di Marco, i dolore è grande e la mamma si ammala di tumore. Nel frattempo anche Francesco inizia a cadere, presto arriva anche per lui la diagnosi di cln 7.

Negli USA si parla di uno studio proprio per la forma dei due fratellini, una possibile sperimentazione potrebbe arrestare il decorso della loro malattia, c’è una speranza. Ognuno si adopera per organizzare eventi e raccogliere fondi, ben presto la storia di Marco e Francesco arriva nei teatri, nelle piazze, sui giornali, alle tv private e diventa nota a tutti.

Forza Silvia ed Emiliano, vogliamo vedervi, con i vostri figli, volare verso la speranza.

Giada e Manuel

“Non arrendersi mai, l’unione fa la forza” queste sono le parole di Antonio papà di Giada e Manuel.