Un nuovo esame del sangue secco può essere un metodo affidabile e rapido per ottenere una diagnosi iniziale di malattia di Batten tardiva infantile, recenti ricerche lo dimostrano. Lo studio, …
Comunicato stampa del 3.1.2019 Amicus Therapeutics annuncia uno studio di fase 1/2 sulla terapia genica per la malattia di Batten CLN 3. Terapia Genica in fase clinica presso Nationwide Children’s …
Comunicato Stampa del 7.2.2019 BioMarin annuncia uno studio in corso che dimostra un trattamento durevole Beneficio di Brineura® (cerliponase alfa) per 3 anni Tasso di declino ridotto mantenuto nei bambini …
Francesco ha 21 anni e frequenta il secondo anno della facoltà di Giurisprudenza all’Università “Sapienza” di Roma. È andato a vivere nella capitale, lasciando la sua famiglia e il suo …
12 – 16 settembre 2018 Royal Holloway, Università di Londra Al meeting hanno partecipato 269 delegati, con una crescente presenza di medici e ricercatori dal Nord America, mentre è andata riducendosi …
Marco e Francesco sono due fratellini affetti da Ceroidolipofuscinosi cln 7, hanno due sorelle più grandi fortunatamente sane.
La loro era una bella e felice famiglia fino a quando arriva la diagnosi della malattia di Marco, i dolore è grande e la mamma si ammala di tumore. Nel frattempo anche Francesco inizia a cadere, presto arriva anche per lui la diagnosi di cln 7.
Negli USA si parla di uno studio proprio per la forma dei due fratellini, una possibile sperimentazione potrebbe arrestare il decorso della loro malattia, c’è una speranza. Ognuno si adopera per organizzare eventi e raccogliere fondi, ben presto la storia di Marco e Francesco arriva nei teatri, nelle piazze, sui giornali, alle tv private e diventa nota a tutti.
Forza Silvia ed Emiliano, vogliamo vedervi, con i vostri figli, volare verso la speranza.